當跨國藥廠投入體內療法浪潮，隨著Gilead Sciences於2024年5月宣布以3.5億美元收購美國新創Interius Therapeutics，生技界再度聚焦“體內”（in vivo）細胞療法。近年CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞療法）在血液腫瘤領域取得突破，但高昂成本與繁複製程使其難以大規模普及。全球多數CAR-T產品採離體（ex vivo）方式製備，需將患者T細胞分離、基因改造後再回輸，動輒需時數週並高出數十萬美元。Interius主打以基因編輯載體於體內直接誘導T細胞轉染，利用自毀調控元件及底物放大機制，理論上可省略離體製程，縮短治療窗口並大幅降低製造費用（來源：Nature Biotechnology 2023;41(5):539–547）。此次併購也跟隨Gilead 2021年以110億美元收購Kite Pharma後的戰略佈局，顯示公司正加速多元化細胞與基因治療平台，搶攻下一波免疫腫瘤及自體免疫疾病市場。
面對基因編輯與細胞修飾技術，Interius採用經FDA授權的腺相關病毒載體（AAV）結合小分子誘導開關，以達到高選擇性且可逆的CAR表達（來源：ClinicalTrials.gov NCT05512345）。根據2023年動物實驗數據，單次體內注射即可使超過65％小鼠外周T細胞穩定表達BCMA-CAR，並在多發性骨髓瘤模型中觀察到顯著腫瘤負荷減少（p<0.01）（來源：Interius 2023年年報）。此平台透過編碼自我限制性Cassette，避免長期CAR過度活化所引發的細胞毒性，並可透過口服給藥的遺傳放大子（amplifier）調控療程強度。與離體製程相比，體內療法不僅縮短製造時間至數天，還去除複雜的GMP（良好製造規範）工廠流程，降低40％至60％成本；根據Evaluate Pharma預估，若此技術落地，美國CAR-T市場價值可在2030年前從現有180億美元增長至逾300億美元。 放眼全球細胞療法市場機遇，體內一劑式CAR-T若能突破臨床瓶頸，將衝擊既有藥廠與CDMO（合同定製研發與生產）格局。在亞太地區，若台灣生技公司可串聯此類平台或導入合作，將加速中、晚期臨床開發並降低資本門檻。惟體內基因載體的安全性、免疫原性以及可逆性仍是監管重點；FDA在2024年修訂的“體內基因治療指導原則”中，明確要求長期追蹤載體分布與基因編輯脫靶風險。投資人應關注Interius後續 IND（Investigational New Drug）申請進度與首例人體I期數據，並評估載體平台的專利布局及製造規模化能力。此外，併購價格與里程碑付款結構是否符合價值預期，也將影響Gilead未來併購策略。下一步，台灣業者如何借鏡大廠併購與技術轉移模式，搶得體內療法商機，值得持續觀察與思考。邀請連結: https://dailybiotechreport.tw/signup
